– мобілізація ресурсів і координація дій з українськими та зарубіжними медичними центрами;
– розподіл коштів Фонду на оплату медичних послуг і надання допомоги дітям, які мають зазначені вади, для проведення діагностики, комплексного лікування та реабілітації;
– забезпечення доступу до найбільш сучасних і ефективних методів діагностики, лікування і реабілітації дітей та підлітків у віці до 18 років;
– надання соціальної, матеріальної та іншої підтримки сім’ям, які мають дітей із зазначеними вадами, які потребують дорогих діагностики, лікування і реабілітації;
– інформаційна та медико-просвітницька діяльність, спрямована на інформування батьків щодо захворювання;
– внесення пропозицій до органів державної влади з питань, спрямованих на досягнення статутних цілей Фонду;
– представлення в органах державної влади та органах місцевого самоврядування інтересів хворих дітей в порядку і на умовах, визначених чинним законодавством України;
– організація і проведення конференцій, фестивалів, виставок-продажів, лотерей, благодійних концертів та інших благодійних заходів, виручені кошти з яких спрямовуються на вирішення статутних завдань.